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脊髄小脳変性症の治療法
●更新 2025.01.22
母親と同じ病気とのことですが、母親よりも進行が早い感じがします。
おかげさまで当初よりもいい感じなのですが、他に治療法がないか教えてもらえますか？
遺伝子のゲノム解析がすすみ、遺伝性の脊髄小脳変性症の原因が解明されてきています。
細胞の中でタンパク質を作り出す設計図が原因で、毒性を発揮するタンパク質を作ってしまうようです。現在、タンパク質の無毒化や、タンパク質を分解する物質を遺伝子に組み込む治療の研究が進行しています。その他、磁気を使った治療や進行を抑えるアミノ酸の治験も進行中です。
世界中で動物実験や治験が始まっています。
遺伝性の脊髄小脳変性症の原因遺伝子が解明され、世界中で治療の研究が進行しています。ただし、研究中のお薬はもとから治すお薬でないため、新薬が認可されるまで症状の進行を抑えることが大切です。
脊髄小脳変性症の１型、２型、３型、６型、７型、１７型、歯状核赤核淡蒼球ルイ体萎縮症は、原因の遺伝子治療の研究が進んでいます。31型も原因遺伝子が確定され、治療法が開発されています。
健常者の脂肪組織か間葉系細胞（MSC）を取り出して増殖させた後、点滴で投与します。日本、台湾、アメリカで臨床試験が行なわれています。2023年5月、第2相の国内臨床試験で有効な効果が確認できなかったものの、一定の部分集団では効果が確認されたとして、製造本のリプセルで承認の申請準備を進めています。（日本経済新聞2023/5/25）
脊髄小脳変性症の運動失調の症状を、自然経過と比べて50～70％遅らせることができることが治験で示され、米Biohaven社が2024年に米食品医療品局に新薬申請を行なうとのことです。
脊髄小脳変性症の１型、２型、３型、６型、７型、１７型、歯状核赤核淡蒼球ルイ体萎縮症は、同じ病気のグループ（ポリグルタミン病）になるのですが、ポリグルタミン病の動物モデルの運動症状や、神経変性がL―アルギニン（販売されているサプリ）で改善されたことを専門誌「ブレイン」で2020年発表。新潟大、大阪大、神経医療研究センター、東京医科歯科大学で、脊髄小脳変性症６型タイプについて治験を始めるとのことです。
※2024年11月26日に治験の結果が発表され、一定の効果は得られたが、人数が少なかったため統計的な効果は確認できなかったとのことです。
東京医科歯科大学を中心とする研究グループが、脊髄小脳変性症１型のモデルショウジョウバエの生体実験で、RpA1投与で平均寿命を野生型とほぼ同等に戻せたと発表がありました。（2013）
群馬大学で脊髄小脳変性症１型のモデルマウスの遺伝子治療で、運動機能が大幅に改善することに成功しています。（2008）
東京医科歯科大学で脊髄小脳変性症１型のモデルマウスの遺伝子治療で、寿命と運動能力を改善することに成功しています。（2014）
自治医科大学で脊髄小脳変性症６型のモデルマウスの遺伝子治療で、病的なタンパク質の生成を選択的に抑制することに成功しています。（2016）
私が書きました
森上鍼灸整骨院 鍼灸師 吉池 加奈
薬に頼らなくとも自然治癒力で症状が改善していくよう、患者様の鍼治療と心のケアに取り組む。若干の滑舌の悪さと陽気さで場を和ませるムードメーカー。持ち前の好奇心と向上心で、日々新しい治療法を模索している。
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